Prometendo resultados clínicos inéditos, as chamadas terapias avançadas – que incluem terapias gênicas, celulares e medicamentos de precisão – estão redesenhando o futuro da medicina. Mas a revolução vem acompanhada de dilemas éticos, regulatórios e econômicos sem precedentes.
Para começo de conversa, a regulação ainda é um eixo em evolução. De acordo com a médica Lúcia Cristina Manoel de Macedo, gerente de Operações e Regulação em Saúde da Unimed Paraná, o Brasil já tem uma base regulatória sólida, mas fragmentada. Entre os entraves, estão ciclos regulatórios demorados e complexos; assimetrias entre aprovação sanitária e cobertura assistencial; ausência de protocolos nacionais de uso e monitoramento para coleta de dados de efetividade e segurança no mundo real; e ausência de marco regulatório específico para terapias avançadas na saúde suplementar. “O desafio atual é evoluir para uma regulação integrada, capaz de equilibrar inovação, acesso e sustentabilidade”, observa a gestora.
As terapias avançadas estão transformando profundamente o cenário assistencial. “No contexto das operadoras de planos de saúde, o impacto é multidimensional, exigindo uma abordagem integrada entre regulação, incorporação tecnológica, sustentabilidade e gestão populacional. Essas terapias, embora promissoras, possuem altíssimo custo e evidência clínica ainda sob avaliação, o que desafia o equilíbrio econômico das operadoras”, analisa Lúcia de Macedo.
“Há resultados animadores, mas também riscos adversos, tanto no curto, quanto no médio e no longo prazos”
Outro ponto para o qual a gestora chama a atenção tem a ver com os dilemas relacionados à priorização de recursos, com “desafios adicionais de conciliação para as operadoras, como por exemplo: acesso equitativo com sustentabilidade financeira, transparência nas decisões de incorporação e gestão ética do cuidado, especialmente em casos com expectativa incerta de benefício.”
O médico Luiz Henrique Picolo Furlan, que atua na área de Avaliação de Tecnologias e
Valor em Saúde da Unimed Paraná, ressalta que o modelo de financiamento das operadoras de saúde é o mutualismo, que não foi estruturado até o momento para cobrir eventos de saúde nessa ordem de valor. Tratamentos como o Car-T Cell, por exemplo, usado contra linfomas e leucemias, podem chegar a R$ 3,5 milhões por paciente. “Temos um dilema também ético, pois há interesse em incorporar essa tecnologia que demonstra resultados promissores e dar acesso aos beneficiários do plano de saúde, entretanto a barreira do custo limita o acesso, em especial, em países de renda per capita média baixa como o Brasil”, reflete.
Diante desses valores, alguns países europeus como a Itália, Alemanha e a Espanha têm adotado modelos de compartilhamento de risco atrelados a resultados, como sobrevida global dos pacientes. “Se esse modelo já foi adotado por países com renda per capita alta, a necessidade de implantarmos estes modelos no Brasil é ainda maior”, destaca Furlan. No entanto, essa negociação com os fabricantes que comercializam essas terapias no Brasil ainda tem muito a avançar.
Em termos de comprovação científica e custo-efetividade das terapias gênicas, o especialista conta que estudos têm demonstrado taxas de resposta completa variando de 40% a 65% dos pacientes tratados. Há resultados animadores, mas também riscos de eventos adversos, tanto no curto quanto no médio e no longo prazo, tendo em vista o pouco tempo de utilização e acompanhamento. “Como a efetividade das terapias gênicas ainda demonstram resultados incertos com ampla variação na relação de custo-efetividade incremental”, esclarece Furlan.
Para se preparar de maneira proativa, a Unimed Paraná criou um Grupo Técnico de Terapias Avançadas, responsável por discutir evidências científicas, diretrizes clínicas e critérios de elegibilidade, além de modelos de compartilhamento de risco com a indústria farmacêutica. Esse grupo também vem analisando os dados de 24 beneficiários que já utilizam as terapias gênicas. A ideia é mensurar custos, sobrevida e resultados clínicos, criando base científica própria para decisões cada vez mais assertivas. A cooperativa também estruturou um Fundo de Alto Custo (FAC), para apoiar financeiramente as Singulares, e realiza avaliações sistemáticas das novas tecnologias, modelos preditivos de impacto financeiro e análise de cenários.
“as terapias avançadas estão transformando profundamente o cenário assistencial”
“As operadoras que estruturarem comitês permanentes de inovação tecnológica, vinculados à governança clínica e à regulação assistencial, estarão mais preparadas para equilibrar o avanço científico com a viabilidade econômico-assistencial”, defende Lúcia de Macedo. A gerente explica que esse trabalho engloba pelo menos seis tópicos importantes, que seguirão no horizonte de trabalho da cooperativa: avaliação de valor e evidências científicas; modelos inovadores de financiamento; estabelecimento de fundos mutualistas para redução do impacto financeiro; governança clínica e protocolos de indicação; estabelecimento de centros de referência certificados; e gestão longitudinal do paciente.
Sem dúvida, a convergência entre regulação, ciência e finanças será decisiva para o futuro dessas terapias no país. Somente assim será possível transformar as promessas da medicina avançada em benefício real, sustentável e acessível.
Anvisa
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) é a principal autoridade responsável pela autorização de uso, registro e monitoramento. A agência criou o marco regulatório para Produtos de Terapias Avançadas (PTAs), que inclui terapias gênicas, celulares e de engenharia tecidual. Exige comprovação de qualidade farmacotécnica, segurança e eficácia clínica, além de boas práticas de fabricação (RDC nº 505/2021).
Conitec e Ministério da Saúde
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC), vinculada ao Ministério da Saúde, avalia a incorporação dessas terapias no sistema público, com base em evidências de custo-efetividade, impacto orçamentário e benefícios clínicos (Lei nº 14.313/2022). A Lei nº 14.307 de 2022 prevê que as tecnologias avaliadas e recomendadas positivamente pela CONITEC cuja decisão de incorporação ao SUS já
tenha sido publicada, serão incluídas no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde Suplementar no prazo de até 60 (sessenta) dias.
Cosaúde e ANS
A Agência Nacional de Saúde Suplementar atua na regulação da cobertura assistencial e na definição do que é de cobertura obrigatória pelas operadoras de saúde suplementar. A Comissão de Atualização do Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde Suplementar (Cosaúde) assessora a ANS na definição da amplitude das coberturas assistenciais da saúde suplementar. O rol é atualizado periodicamente, fundamentado em pareceres técnicos da própria Cosaúde, em contribuições de consultas públicas e análises produzidas por órgãos como a CONITEC (RN nº 555/2022; Lei nº 14.307/2022; Lei 14.454/2022).
A força da pesquisa e da evidência científica
A consolidação das terapias avançadas depende de dados sólidos e de fontes confiáveis. Por isso, a Unimed Paraná mantém parcerias com o Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico (CNPq), a Pontifícia Universidade Católica do Paraná (PUCPR) e a Faculdade Unimed. E integra redes de Avaliação de Tecnologias em Saúde da Unimed Mercosul e Unimed Brasil.
O farmacêutico Eduardo Röcker Ramos, que atua no Núcleo de Informações e
Inteligência em Saúde (NIIS) da Unimed Paraná, recorda que, há poucos anos, o arsenal terapêutico para tratamento de neoplasias como leucemias e linfomas agressivos era limitado e os desfechos muito restritos. “As novas terapias gênicas para tratamento dessas condições de saúde entregam um novo horizonte para os pacientes”, comenta. Mas para isso é preciso um trabalho sistemático e sério de estudo das evidências. “Atualmente, há dois critérios muito relevantes para se reconhecer o impacto de uma tecnologia em saúde: incremento de sobrevida e melhoria na qualidade de vida”, completa o pesquisador.
Na Unimed Paraná, no coração desse trabalho está o Centro de Pesquisa e Avaliação de Tecnologias em Saúde, vinculado ao NIIS. O processo de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) se apoia em três pilares: análise crítica das evidências científicas, estudos de custo-efetividade e impacto orçamentário. “O Centro de Pesquisa e ATS atua desenvolvendo soluções para a cooperativa a partir dos princípios da metodologia científica, em que se destacam: validação técnica de dados de mundo real, interpretação criteriosa de informações aplicáveis ao ecossistema, subsídio científico para tomadas de decisões de gestão em saúde, produção e disseminação de documentos que respaldam boas práticas clínicas e saúde baseada em evidências”, descreve Eduardo.
